Come viene trattata la nefropatia IgA: uno sguardo ai farmaci odierni e alle scoperte scientifiche di domani
I principali ricercatori ed esperti nel campo delle malattie renali rare cercano innanzitutto di comprendere le cause della patologia e il suo decorso prima di determinare come agire sui fattori scatenanti della malattia con nuove terapie. Sono state condotte ricerche approfondite per comprendere il percorso di sviluppo della nefropatia IgA (IgAN), una patologia cronica, rara e progressiva. Questi risultati continuano a stimolare la creazione di trattamenti nuovi e innovativi.
Quali sono le cause dell'IgAN?
Per comprendere le cause dell'IgAN, è necessario comprendere il funzionamento dei reni. Il sangue scorre in tutto il corpo e raggiunge i reni, dove i rifiuti vengono filtrati dal sangue e convertiti in urina da espellere.
L'IgAN si manifesta quando l'organismo produce un tipo di proteina che il sistema immunitario considera problematica e attacca erroneamente. Il sistema immunitario crea l'IgA1, un tipo di anticorpo che viaggia nel sangue alla ricerca della proteina. Quando la trova, si lega alla proteina che ha erroneamente identificato come nemica, causandone l'aggregazione. Questi aggregati rimangono intrappolati nei filtri renali, noti come glomeruli. Ciò provoca gonfiore e infiammazione, che danneggiano i filtri. Nel tempo, questo danno può peggiorare, compromettendo la funzionalità renale.
Come si cura l'IgAN?
Il trattamento dell'IgAN è complicato, poiché coinvolge molti sistemi diversi dell'organismo. Ad esempio, la reazione eccessiva del sistema immunitario e la produzione di anticorpi dannosi non solo causano la formazione di aggregati, ma provocano anche infiammazioni che possono compromettere ulteriormente la funzionalità renale. Gli obiettivi terapeutici possono quindi concentrarsi sugli immunosoppressori, che agiscono sul sistema immunitario, o includere trattamenti mirati al sistema del complemento, fonte dell'infiammazione.
La scelta del trattamento dell'IgAN deve essere specifica per ogni singolo individuo, con il medico che decide quale approccio o quale combinazione di approcci sia più efficace per ciascun paziente.
Per i medici è ancora difficile identificare quali pazienti affetti da IgAN siano più soggetti a progressione della malattia, poiché non esistono segni o elementi specifici che aumentano con l'aumentare dell'attività della malattia. I medici devono invece ricorrere a esami clinici del sangue e delle urine per individuare segni di danno o malattia, come la quantità di proteine (proteinuria) o di sangue persistente (ematuria) nelle urine, o la quantità di prodotti di scarto nel sangue (livelli elevati di eGFR).
Poiché la nefropatia IgA è una patologia renale che può peggiorare nel tempo, i medici utilizzano diversi farmaci per proteggere i reni e rallentare la malattia. Ecco una semplice guida ad alcuni dei principali trattamenti:
Nuove terapie in fase di sviluppo
Sono in corso nuove ricerche su diversi tipi di terapia. Si stanno studiando opzioni terapeutiche specifiche per ciascuna malattia, esplorando l'origine dei meccanismi che causano la malattia e cercando modi per agire su tali meccanismi al fine di arrestarne la progressione.
Poiché la nefropatia IgA è una malattia autoimmune e il danno ai reni è causato dalla produzione di autoanticorpi, alcune nuove terapie cercano di bloccare la produzione di questi autoanticorpi o di impedire loro di scatenare risposte infiammatorie che causano la progressione e ulteriori danni.
La rimozione di alcune cellule che producono proteine nocive e autoanticorpi nel tempo dovrebbe portare a una riduzione delle reazioni immunitarie dannose, contribuendo a proteggere i reni e a mantenerli in buona salute più a lungo.
La raccomandazione per le persone affette da nefropatia IgA inizia con abitudini salutari, come smettere di fumare, ridurre il consumo di sale e proteine, mantenere un peso sano e praticare attività fisica.
È inoltre importante controllare la pressione sanguigna e ridurre la quantità di proteine nelle urine utilizzando inibitori del RAAS. Il primo passo per il trattamento della maggior parte delle persone affette da nefropatia IgA consiste nel seguire questo piano di cure di supporto per almeno tre mesi. Il conteggio dei tre mesi inizia una volta che la pressione sanguigna del paziente ha raggiunto il livello corretto. Se si sta valutando l'immunoterapia, questa verrà somministrata dopo tre mesi, per un periodo compreso tra sei e nove mesi.
L'IgAN è una malattia cronica che può manifestarsi e regredire, pertanto i medici devono continuare a monitorarla anche dopo l'inizio del trattamento. Alcuni farmaci potenti (come gli steroidi o altre terapie mirate) possono essere efficaci per un certo periodo, ma i loro effetti spesso svaniscono dopo la sospensione. Per questo motivo, alcune persone potrebbero aver bisogno di più di un ciclo di trattamento o di assumere farmaci più a lungo per tenere sotto controllo la malattia.
I medici hanno studiato molti segni per capire quali pazienti potrebbero peggiorare nel tempo. Un segno importante è la quantità di proteine presenti nelle urine quando la malattia viene diagnosticata per la prima volta. Se la quantità è minima (meno di 1 grammo al giorno), la malattia di solito peggiora lentamente. Ma se la quantità di proteine è elevata (più di 3-3,5 grammi al giorno), la malattia può peggiorare più rapidamente.
Se la quantità di proteine nei livelli urinari è ridotta, i reni di solito funzionano meglio.
Ecco perché è davvero importante cercare di ridurre le proteine nelle urine a meno di 1 grammo al giorno.
Conclusione
Le sfide più grandi nel trattamento della nefropatia IgA consistono nel determinare il grado di attività della malattia, l'entità del danno già causato e la probabilità che la funzionalità renale peggiori. Successivamente, il trattamento deve essere scelto in base alle esigenze specifiche di ciascun paziente. Gli scienziati stanno ancora studiando trattamenti specifici per questa malattia e i primi risultati sembrano promettenti.
Fonte: Karoui KE, Fernando FC, De Vriese AS. Trattamento della nefropatia IgA: un campo in rapida evoluzione, J Am Soc Nephrol 2023; 35(1):103–116.
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