Aggiornamenti da ASH 2020: Progressi nella comprensione e nel trattamento delle malattie del sangue
Il Società americana di ematologia (ASH) è la più grande organizzazione professionale del mondo che lavora per sconfiggere le malattie del sangue. L'ASH è una rete globale di scienziati e clinici dedicati a promuovere la comprensione, la diagnosi, il trattamento e la prevenzione dei disturbi che coinvolgono il sangue, il midollo osseo e i sistemi immunologico, emostatico e vascolare.
Ogni anno, i ricercatori presentano le ultime scoperte al meeting annuale dell'ASH a dicembre. Ecco alcuni brevi aggiornamenti che illustrano i modi in cui i membri ASH stanno lavorando per far progredire la comprensione e il trattamento delle malattie del sangue, che sono stati recentemente presentati alla riunione annuale di dicembre.
Il tuo gruppo sanguigno influenza il tuo rischio di sanguinamento?
Le persone che sperimentano un'emorragia inspiegabile hanno maggiori probabilità di appartenere al gruppo sanguigno O, rispetto alle persone che non hanno emorragie inspiegabili, secondo una recente ricerca pubblicata sulla rivista Anticipazioni sul sangue. Le persone del gruppo sanguigno O hanno anche sintomi di sanguinamento più gravi rispetto a quelli di altri gruppi sanguigni, lo studio ha mostrato.
Lo studio ha esaminato 422 pazienti con un disturbo di sanguinamento di causa sconosciuta, raggruppandoli secondo il gruppo sanguigno. Confrontando quante persone nel gruppo sanguigno O dei partecipanti allo studio con 23.145 donatori di sangue sani, i ricercatori hanno determinato che le persone con sanguinamento inspiegabile erano più probabilità di essere nel gruppo sanguigno O rispetto a un gruppo non-O.
Perché ci sono differenze nella gravità del sanguinamento tra i gruppi sanguigni rimane sconosciuto. Mentre le persone del gruppo sanguigno O sono note per avere livelli più bassi di Von Willebrand Factor (VWF), una proteina del sangue essenziale per una corretta coagulazione, questo non spiega le differenze viste nello studio. I ricercatori richiedono ulteriori ricerche per far luce sulle ragioni dietro l'aumento della gravità del sanguinamento nelle persone di gruppo sanguigno O.
Riferimento
Mehic D, Hofer S, Jungbauer C, et al. Associazione del gruppo sanguigno ABO con gravità di sanguinamento in pazienti con sanguinamento di causa sconosciuta. Blood Adv. 2020;4(20):5157-64.
Il trasferimento di tecnologia rende disponibili nuove terapie ematologiche
Ogni progresso nel trattamento delle malattie rare inizia con una scoperta. Ma spesso, i ricercatori che fanno le scoperte non hanno i mezzi per sviluppare e commercializzare potenziali nuovi prodotti. Nel campo dell'ematologia, questa situazione sta cambiando con il trasferimento di tecnologia - la commercializzazione di scoperte scientifiche finanziate dal governo - che diventa sempre più comune.
Nel 1980, il governo degli Stati Uniti approvò il Patent and Trademark Law Amendments Act (noto anche come Bayr-Dole Act, perché fu sponsorizzato dai senatori Birch Bayh dell'Indiana e Bob Dole del Kansas). La nuova legislazione, intesa a incoraggiare lo sviluppo di farmaci, dava ai ricercatori accademici la possibilità di brevettare e commercializzare le proprie scoperte finanziate a livello federale, invece di consegnarle al governo. Di conseguenza, i ricercatori furono in grado di formare partnership con aziende biofarmaceutiche per portare le loro scoperte rivoluzionarie sul mercato. Alcuni ricercatori universitari hanno persino fondato le proprie start-up per mettere i nuovi trattamenti nelle mani dei pazienti che ne avevano bisogno.
Quarant'anni dopo, il trasferimento di tecnologia sta andando forte. Nel campo dell'ematologia, la ricerca finanziata a livello federale ha portato all'introduzione di farmaci come il fattore antiemofilico Obizur e il Gleevec (imatinib) per la leucemia mieloide cronica. Nel corso degli anni, storie di successo di trasferimento di tecnologia come queste non solo hanno prodotto nuovi trattamenti, ma hanno anche aiutato a cambiare la percezione pubblica sul valore della ricerca medica sponsorizzata dal governo.
