Uno studio clinico apre la strada a un nuovo e rivoluzionario trattamento per la miastenia grave

Un nuovo farmaco per questa rara patologia neuromuscolare è stato approvato dalla FDA.

 
 

L'azienda biofarmaceutica UCB ha recentemente condiviso importanti notizie che potrebbe interessare coloro che vivono con la miastenia grave generalizzata (gMG): ha ricevuto l'approvazione della Food and Drug Administration (FDA) statunitense per un trattamento innovativo chiamato ZILBRYSQ® (zilucoplan).

La FDA ha approvato Zilucoplan sulla base dei dati di uno studio chiamato RAISEpubblicato su The Lancet Neurology nel maggio 2023. Lo studio ha dimostrato che Zilucoplan offre benefici rapidi e significativi a un'ampia gamma di pazienti affetti da MGM.

Know Rare è orgogliosa di aver sostenuto questo sviluppo reclutando pazienti per lo studio RAISE. Una parte fondamentale della missione di Know Rare è aiutare i pazienti affetti da malattie rare a entrare in contatto con studi clinici come questo che possono avere un impatto positivo sul loro benessere. Se siete interessati a saperne di più sulle sperimentazioni cliniche e sugli studi che potrebbero fare al caso vostro, contattateci all'indirizzo support@knowrare.com.

ALTRE INFORMAZIONI SU ZILBRYSQ® (zilucoplan):

Zilucoplan è una terapia da somministrare una volta al giorno per adulti affetti da miastenia grave generalizzata che agisce inibendo i danni mediati dal complemento alla giunzione neuromuscolare, che è il punto di comunicazione tra nervi e muscoli. Questo aiuta a prevenire i danni e la debolezza causati dalla miastenia gravis. A differenza di altri trattamenti che devono essere somministrati per via endovenosa, Zilucoplan è un peptide sottocutaneo (SC) che può essere iniettato sotto la pelle. Questi sviluppi significano che i pazienti possono assumere zilucoplan da casa, riducendo la necessità di frequenti visite in ospedale.

Know Rare sta effettuando il reclutamento per gli studi clinici relativi a questi stati patologici:

  • Miosite (dermatomiosite, polimiosite, miosite necrotizzante, malattia polmonare interstiziale da miosite)

  • Malattia da anticorpi della glicoproteina oligodendrocitaria della mielina (MOGAD)

  • Pemfigoide bolloso (BP)

  • Complesso di sclerosi tuberosa (TSC)

  • Distrofia muscolare di Becker (BMD)

Se siete interessati a saperne di più, contattate il supporto di Know Rare qui.

NOTIZIEIl team di Know RareNotizie