Find out about 7 research areas identified as priorities in Sickle Cell Research and about a sickle cell disease drug, which was originally approved for treatment, that has been taken off the market.

Negli Stati Uniti ci sono oltre 50 milioni di persone che convivono con il dolore cronico. Tuttavia, i ricercatori che studiano il dolore hanno scoperto qualcosa di importante: la percezione del dolore è personale e può dipendere da altri fattori oltre alla causa fisica del dolore stesso.

Perché la Settimana della salute maschile (10-16 giugno) è importante per la comunità Rare e come partecipare.

Quest'estate, i pazienti con NMOSD e MOGAD, gli assistenti, i medici, gli infermieri, i ricercatori e i sostenitori sono invitati a unirsi alla Fondazione Sumaira all'Emory per la Giornata del paziente di Atlanta.

Questo maggio, Know Rare si concentra sulla miosite, un gruppo di rare malattie muscolari autoimmuni che possono avere effetti profondi sulla vita quotidiana. Questo è un momento importante per la comunità della miosite e per la comunità delle malattie rare in generale: un momento per condividere le storie di coloro che convivono con questa patologia, per condividere maggiori informazioni sullo stato attuale e sul futuro della malattia e per sostenere trattamenti migliori che migliorino la qualità della vita di coloro che ne sono affetti. Che siate pazienti, assistenti o sostenitori, unitevi a noi per sensibilizzare e sostenere le persone colpite dalla miosite.

I recenti titoli della ricerca e dell'advocacy mostrano notizie promettenti per il trattamento delle malattie rare.

La National Tay-Sachs & Allied Diseases Association (NTSAD), leader nella lotta mondiale per il trattamento e la cura delle malattie di Tay-Sachs, Canavan, GM1 e Sandhoff, ospiterà giovedì 15 febbraio 2024 il primo meeting per lo sviluppo di farmaci incentrato sul paziente e guidato dall'esterno per le gangliosidosi GM2 (malattie di Tay-Sachs e Sandhoff).

Il farmaco sperimentale di Edgewise è un trattamento pionieristico per le distrofie muscolari di Duchenne e Becker.

Consulente medico di Know Rare, ha condotto il Mass General for Children's Storybook Ball, raccogliendo 1,9 milioni di dollari per l'assistenza sanitaria e la ricerca innovativa, condividendo il suo personale percorso di malattia rara e sottolineando la missione di Know Rare di mettere in contatto e potenziare le persone che vivono con condizioni rare.

Un nuovo trattamento per la miastenia gravis, una rara malattia neuromuscolare, è stato approvato dalla FDA grazie anche al successo di uno studio clinico per il quale Know Rare ha contribuito a reclutare i pazienti.

In una relazione del 2021, gli autori Ahmad Saud, R Naveen, Rohit Aggarwal e Latika Gupta, tutti noti esperti di miosite, discutono le recenti scoperte sulla relazione tra COVID-19 e miosite.

Scoprite come i ricercatori più lungimiranti stiano progettando studi clinici per adattarsi alla vita e alle esigenze delle persone, contribuendo alla partecipazione agli studi clinici e allo sviluppo di trattamenti indispensabili.