Perché dovreste prendere in considerazione la partecipazione a uno studio clinico

Se siete affetti da una malattia rara, le sperimentazioni cliniche possono rappresentare un percorso di speranza.

Di Krystel El Koussa

Anche se la convivenza con una malattia cronica è relativamente nuova, posso dirvi che non è facile. Meno di un anno fa mi è stata diagnosticata la miastenia grave (MG). La MG è una malattia autoimmune che causa l'indebolimento dei muscoli nel tempo. Questo può avere effetti molto spaventosi: non dimenticherò mai la volta in cui, mentre ero a cena con un amico, mi sono soffocata con il cibo. Non riuscivo a deglutire né a parlare. È stato assolutamente terrificante.

Quando mi è stata diagnosticata per la prima volta la MG, ho sentito le parole "non c'è cura". Ero sconvolta, pensando a come sarebbe stata la mia vita quotidiana con questa malattia. Molti di noi affetti da una malattia cronica rara sanno che al momento potrebbe non esserci una cura per la nostra malattia. Potrebbe anche non esserci un trattamento. Ci sono alcuni trattamenti disponibili per la MG, ma la loro efficacia può variare a seconda del paziente: ogni paziente è diverso, e alcuni trattamenti possono funzionare meravigliosamente per alcune persone mentre non fanno molto per altre. Ma la mia esperienza, compreso il passo cruciale di entrare in contatto con persone della comunità MG e della comunità Know Rare che capiscono quello che sto passando, mi ha dato grandi speranze che venga presto sviluppata una cura.

"Solo il 5% delle malattie rare ha effettivamente trattamenti approvati dalla FDA. "

I numeri, duri e freddi, possono intimorire: solo il 5% delle malattie rare ha effettivamente trattamenti approvati dalla FDA. Più la malattia è rara, più è difficile convincere le grandi aziende farmaceutiche a investire nella ricerca di farmaci e trattamenti medici. Ma per molti guerrieri della comunità delle malattie rare che non hanno a disposizione trattamenti approvati, gli studi clinici sono una potente fonte di speranza.

Cosa sono gli studi clinici?

Le sperimentazioni cliniche sono studi di ricerca che testano le prestazioni di un intervento medico su un gruppo di pazienti. Svolgono un ruolo fondamentale nello studio di nuovi potenziali trattamenti e nell'avanzamento delle conoscenze scientifiche sulle malattie rare e sulle disabilità. Durante una sperimentazione clinica, i ricercatori possono determinare se una nuova forma di trattamento (un farmaco, per esempio) è sicura ed efficace.

Come si può partecipare a una sperimentazione clinica?

Innanzitutto, è necessario soddisfare alcuni requisiti. Questi possono riguardare la diagnosi, il tempo trascorso dalla diagnosi, i sintomi e i farmaci e gli altri trattamenti già provati.

Nel mio caso, sono passati solo otto mesi dalla diagnosi ufficiale e più di un anno dai sintomi. Inoltre, ho subito di recente un intervento di timectomia mediante sternotomia e sono ancora in convalescenza, per cui ora non sono idoneo per gli studi clinici. Tuttavia, la vostra idoneità potrebbe essere completamente diversa. Quando si prendono in considerazione le diverse sperimentazioni cliniche, si può vedere quali si adattano meglio al proprio stile di vita attuale, a seconda di ciò che è coinvolto e della durata. Potreste essere sorpresi di scoprire quante sperimentazioni ci sono in giro - credetemi se vi dico che ce ne sono molte! E molti di essi sono alla ricerca di pazienti come voi.

Vantaggi della partecipazione alle sperimentazioni cliniche

Tra i maggiori benefici derivanti dalla partecipazione a una sperimentazione clinica vi sono:

Ottieni l'accesso alle cure da parte di medici esperti nella malattia studiata.
Costo-efficacia: La maggior parte degli studi è in gran parte gratuita per i pazienti, poiché le aziende farmaceutiche si fanno carico delle spese di ricerca.
Il farmaco in questione è un passo avanti verso l'approvazione da parte dell'FDA.
Aiutare altri pazienti a ottenere il trattamento una volta approvato dalla FDA.
Essere un paziente che salva lo studio: In alcuni casi, le aziende biotecnologiche devono interrompere gli studi clinici a causa della scarsa partecipazione dei pazienti. Ciò significa che potreste essere il partecipante che impedisce l'interruzione di uno studio.
Per questo sei un eroe ancora più grande di quanto non lo sia già, per aver creato un percorso più facile per gli altri per farsi curare.

Alcune parole di incoraggiamento

Se decidete di prendere in considerazione o di partecipare a una sperimentazione clinica, non siete soli! Ci sono molte risorse, sostenitori e alleati a cui potete rivolgervi. Il vostro medico potrebbe non essere sempre a conoscenza delle sperimentazioni cliniche in una patologia rara come la MG. Tuttavia, è possibile visitare il sito clinicaltrials.govche è l'elenco della FDA di tutti gli studi su tutte le malattie. Poiché questo sito può essere difficile da navigare, il team di supporto di Know Rare può aiutarvi a trovare i ricercatori e gli studi che potrebbero fare al caso vostro. Successivamente, potrete condividere l'elenco degli studi con il vostro medico, che potrà assistervi nella scelta della sperimentazione più adatta a voi. Nel corso di questo viaggio, Know Rare può sostenervi e guidarvi in caso di domande.

Se partecipate a uno studio, sappiate che i ricercatori degli studi clinici sono esperti nello studio della malattia: non siate timidi nel porre domande e nel condividere con loro i vostri pensieri sulla partecipazione allo studio. Potete chiedere se potete ritirarvi per qualsiasi motivo, in qualsiasi momento: questo fattore può aiutarvi a prendere una decisione.

So che può essere una decisione grande e spaventosa. Lo sarebbe per me. Tuttavia, per chi ha una malattia rara senza cura, il viaggio che lo attende è già pieno di incertezze: perché non partecipare alla soluzione del puzzle?

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Lavoriamo insieme per promuovere la speranza e un futuro più luminoso per i pazienti affetti da malattie rare croniche!

Vi invito a seguire il mio percorso di guarigione e la mia nuova vita di sopravvissuta al cancro che vive con la MG su Instagram all'indirizzo @krystel.k.