Perché il 2024 è già un anno incoraggiante per la comunità delle malattie rare
I recenti titoli della ricerca e dell'advocacy mostrano notizie promettenti per il trattamento delle malattie rare.
Di Jennifer Bagnall
Ci stiamo avvicinando alla fine del primo trimestre del 2024 e siamo entusiasti di poter dire che l'anno è iniziato alla grande per il futuro delle malattie rare. In vari settori, dalle approvazioni di nuovi farmaci alla ricerca sui trattamenti emergenti, fino alla difesa dell'assistenza sanitaria, ci sono diverse aree di progresso che hanno attirato l'attenzione di Know Rare. Continuate a leggere per scoprire alcuni dei punti salienti dell'anno per quanto riguarda le notizie sulle malattie rare.
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APPROVAZIONI DI NUOVI FARMACI
La FDA ha già approvato 15 nuovi farmaci che riguardano malattie rare, tra cui alcuni destinati al trattamento di tumori rari. Uno di questi farmaci, Dupixent (dupilimab), è stato approvato per il trattamento dell'esofagite eosinofila, illustrando come alcuni farmaci precedentemente approvati per il trattamento di una malattia comune possano avere un impatto aggiuntivo per le persone affette da malattie rare non correlate.
RICERCA SUI FARMACI ORFANI
Nell'UE, l'Agenzia europea per i medicinali ha concesso la designazione di farmaco orfano a 22 farmaci per 25 diverse malattie rare. La designazione di farmaco orfano incoraggia le aziende farmaceutiche a condurre ricerche molecolari che hanno il potenziale di portare benefici a specifici gruppi di pazienti. (Nel 2023, quasi la metà di tutti i nuovi farmaci approvati dalla FDA sono stati classificati come farmaci orfani.)
PAGELLE SANITARIE STATALI
The National Organization for Rare Disorders (NORD) recently released its annual state report card, which assesses the performance of states across the US in the areas of access, affordability, and overall effectiveness with relation to health coverage. Key assessment areas included findings on state-regulated insurance, the costs of out-of-pocket prescription drugs, access to Medicaid, access to telehealth services, and the impact of rare disease advisory councils. you can find out how your state performed on NORD’s website.
Per ulteriori notizie sulle malattie rare, visitate il blog Know Rare.
