Ricerca sul cancro raro: Aprire la strada allo sviluppo di nuove terapie contro il cancro
Qualsiasi diagnosi di cancro è difficile; tuttavia, essere diagnosticati con un cancro raro può essere particolarmente impegnativo in quanto la maggior parte della ricerca sul cancro si concentra sui quattro principali tumori maligni: prostata, polmone, seno e colon. Quando i pazienti con tumori rari desiderano partecipare a studi clinici, ci sono in genere meno scelte e i siti di ricerca possono essere in pochi centri selezionati e ad alto volume. Tuttavia, la ricerca sui tumori rari, come altre malattie rare, può avere un impatto maggiore sullo sviluppo e sulla fornitura di nuove terapie contro il cancro ai pazienti.
I cancri rari colpiscono individualmente meno di 6 persone su 100.000 all'anno negli Stati Uniti (13% di tutti i cancri diagnosticati negli adulti), e nell'UE, circa 640.000 persone sono diagnosticate con cancri rari (24% di tutti i cancri diagnosticati nell'UE). I tumori rari possono verificarsi in tutto il corpo, e alcune sedi comuni sono la cavità orale e la faringe, l'apparato digerente e le sedi del sistema respiratorio.
I tumori rari, come altre malattie rare, possono spesso essere caratterizzati da:
Diagnosi ritardata o errata
Mancanza di accesso alle competenze cliniche sulla malattia
Disponibilità limitata di studi clinici, numero ridotto di siti per la partecipazione dei pazienti
Pochi registri e banche di tessuti disponibili per gli apprendimenti futuri
Tuttavia, molte delle terapie contro il cancro di oggi sono state originariamente studiate in studi per tumori rari. In un'analisi dei nuovi farmaci contro il cancro approvati dalla FDA dal 1995 al 2005, 12 su 51 sono stati approvati per i quattro tumori principali, mentre la maggior parte sono stati approvati per i tumori rari. Ecco alcuni esempi:
- 10 anni fa, i ricercatori che studiano la rara anemia di Fanconi hanno ottenuto una maggiore comprensione del fallimento del midollo osseo, del cancro e della resistenza alla chemioterapia.(N Engl J Med. 2010 May 20;362(20):1909-19.)
- I ricercatori che studiavano il tumore di Wilms, un raro cancro dei bambini, hanno sviluppato un "modello" per esplorare la genetica e la biologia cellulare che è stato poi applicato ai tumori generali nei bambini e negli adulti.(Methods Mol Biol. 2003;222:239-48.)
- Quando i ricercatori stavano studiando un farmaco sperimentale per il trattamento della leucemia mieloide cronica (CML), del seminoma e del tumore stromale gastrointestinale (GIST) ha aperto la porta per lo sviluppo di "terapie a bersaglio molecolare" e ha portato a una nuova categoria di terapie del cancro, gli inibitori delle tirosin-chinasi.(Curr Opin Cell Biol. 2009 Apr;21(2):288-95. Epub 2009 Feb 11.)(Curr Pharm Des. 2009;15(2):120-33.)
L'esplorazione del cancro raro ha portato la ricerca sui fattori scatenanti della crescita e della diffusione dei tumori, e potenzialmente su come colpirli con terapie innovative.
Fonti:
1. https://www.rarecancerseurope.org/About-Rare-Cancers/The-Added-Value-of-Research-on-Rare-Cancers. Aggiornato al 2019. Accesso al 5 novembre 2020.
2. Opuscolo "Joint Action for Rare Cancers Europe": www.jointactionrarecancers.eu. Accesso al 5 novembre 2020.
3. Braiteh F, e Kurzrock R. Tumori non comuni e terapie eccezionali: paradosso o paradigma? Mol Cancer Ther 2007;6(4).
Sponsorizzato da Boehringer Ingelheim
