Avete l'obiettivo di ridurre l'uso di steroidi? Molti studi clinici su nuovi farmaci condividono la stessa missione
Gli studi clinici in corso stanno aprendo la strada alla riduzione della dipendenza da steroidi e al miglioramento delle opzioni di trattamento di varie patologie.
Per molte persone affette da malattie rare, la realtà è che non esiste una terapia approvata per il trattamento della loro condizione. Tuttavia, molte patologie autoimmuni e infiammatorie offrono un'opzione terapeutica: i corticosteroidi (più comunemente noti come "steroidi"). I corticosteroidi sono utilizzati principalmente per ridurre l'infiammazione e sopprimere il sistema immunitario, il che li rende una valida opzione terapeutica per i pazienti che necessitano di questi effetti.
Le persone affette da patologie neuromuscolari come la miastenia grave e la miosite autoimmune possono assumere dosi elevate di corticosteroidi per poter gestire le attività della vita quotidiana. Le compresse di corticosteroidi orali sono il tipo di steroidi più potente: possono agire su tutto l'organismo e più alta è la dose e la durata dell'assunzione, maggiore è il rischio di effetti collaterali. Gli steroidi orali assunti per un periodo di tempo prolungato (più di tre settimane) possono portare a effetti collaterali ancora più significativi, tra cui aumento di peso, acne, cambiamenti d'umore, pelle sottile, osteoporosi e complicazioni per la salute mentale.
Di conseguenza, uno degli obiettivi condivisi da pazienti e medici è quello di ridurre l'assunzione giornaliera di steroidi per evitare questi effetti collaterali, senza causare un'escalation della malattia. In molti studi clinici su nuovi farmaci, la riduzione o l'eliminazione degli steroidi è indicata come uno degli obiettivi.
Nel corso dello studio, sotto l'attenta osservazione dei medici, il dosaggio degli steroidi può essere ridotto se il paziente mostra un miglioramento dei segni o dei sintomi della malattia. (Gli steroidi saranno ridotti solo se la valutazione del medico confermerà che è sicuro farlo, come nel caso dello specialista che normalmente ha in cura il paziente). I medici basano il loro processo di riduzione delle dosi di steroidi sulle evidenze di altri studi o su linee guida elaborate da esperti che valutano più studi per determinare il percorso migliore.
I neurologi determinano il successo di un farmaco in studio nel ridurre l'uso di steroidi nei tumori neurologici seguendo le raccomandazioni del gruppo di lavoro di neuro-oncologia (RANO), che raccomanda i seguenti criteri come "risposta" al farmaco in studio nel ridurre l'uso di steroidi:
Per "responder" in uno studio clinico si intende chi è in grado di dimezzare la dose totale giornaliera di corticosteroidi, per almeno una settimana, e di considerare lo stato di malattia "stabile" o migliorato. Questo miglioramento deve essere mantenuto per almeno 4 settimane dopo la valutazione iniziale, per essere considerato una "risposta".(Fonte: 1.Arvod, ND et al. Neuro Oncol. 2018 Jun; 20(7): 897-906)
Tra i 28 studi su nuove terapie per il lupus sistemico, tutte le terapie in sperimentazione clinica sono state aggiunte alla terapia steroidea esistente del partecipante. L'analisi di questi 28 studi ha mostrato che la maggior parte delle terapie in studio sono state valutate per vedere se le dosi di steroidi potevano essere ridotte. Nella maggior parte degli studi è stato possibile ridurre la dose di steroidi.
(Fonte: Oon S, et al. Meta-Analisi Semin Arthritis Rheum. 2018 Oct;48(2):221-239. doi: 10.1016/j.semarthrit.2018.01.001. Epub 2018 Jan 6).
In un altro studio che ha coinvolto 35 partecipanti con miastenia grave (MG), il metotrexato è stato aggiunto per ridurre le dosi di prednisone orale giornaliero.(Fonte: Li D, et al. Front. Immunol., 18 marzo 2022, Sez. Sclerosi Multipla e Neuroimmunologia Volume 13 - 2022 | https://doi.org/10.3389/fimmu.2022.839075 )
Attualmente sono in corso studi clinici per la miosite e il MOGAD, in cui il farmaco in sperimentazione viene aggiunto alla normale dose di steroidi dei partecipanti, e uno degli obiettivi di questi studi è determinare se l'aggiunta del farmaco in studio può consentire la riduzione della dose di steroidi orali giornalieri.
Per le persone che gestiscono i sintomi delle malattie rare, i corticosteroidi rappresentano spesso un'ancora di salvezza, ma con effetti collaterali potenzialmente debilitanti. Molti studi clinici mirano ora a ridurre la dipendenza dagli steroidi, offrendo nuove speranze per un trattamento semplificato con effetti collaterali ridotti.
Se voi o qualcuno di cui vi occupate è affetto da miosite o MOGAD ed è interessato a studi clinici con l'obiettivo di ridurre il dosaggio di steroidi, contattateci all'indirizzo support@knowrare.com.
