Cosa sapere sugli studi osservazionali e perché potrebbero essere adatti a voi

Le differenze tra studi osservazionali e studi clinici per la ricerca sui farmaci.

Che cos'è uno studio osservazionale?

Negli studi osservazionali, i ricercatori seguono gruppi di persone per un certo periodo di tempo. A seconda dello studio, questi gruppi possono includere persone sane, persone affette da una malattia o persone che sono a maggior rischio di sviluppare una malattia (perché hanno una storia familiare, un gene, un'altra condizione associata o un anticorpo che li predispone a sviluppare la malattia).

Uno studio osservazionale è progettato per "osservare" la vita quotidiana di una persona affetta da una malattia rara.

Si chiamano studi osservazionali perché il ricercatore "osserva", ma non "interviene". Non vengono somministrati farmaci o medicinali allo scopo di intervenire e i ricercatori non cambiano il modo in cui i partecipanti vengono normalmente trattati.

Al contrario, uno studio clinico interventistico richiede che le persone siano valutate con una serie di test prima di essere autorizzate a partecipare o iniziare uno studio, il tutto prima che vengano somministrati i farmaci in un sito di studio. I pazienti che vengono arruolati in uno studio clinico vengono poi valutati periodicamente dallo stesso sito di studio, concentrandosi su un insieme coerente di criteri di valutazione. Ciò consente agli amministratori di determinare se il farmaco ha causato cambiamenti, positivi o negativi.

Gli studi osservazionali sono molto importanti per i ricercatori, poiché offrono l'opportunità di osservare le persone affette da una malattia rara nel loro normale ambiente quotidiano. Le informazioni tipicamente raccolte in questi studi includono il tipo e la frequenza dei sintomi, i farmaci assunti, il tipo di esami effettuati e i loro risultati nel tempo, nonché la quantità e il tipo di supporto necessario ai pazienti. Grazie a queste informazioni, i ricercatori possono apprendere

Sintomi comuni e quali sintomi portano a una diagnosi
Quali esposizioni o comportamenti possono aumentare il rischio di scatenare una condizione rara?
Indizi che portano a nuovi trattamenti
Modelli e tendenze delle malattie a diverse età e tra diversi tipi di persone
Esperienze quotidiane e bisogni delle persone che vivono con la malattia in ambienti diversi

Tipi di studi osservazionali

Gli studi di storia naturale esaminano il percorso di una malattia rara, osservando i primi segni o sintomi e valutando come cambia nel tempo. I ricercatori spesso raccolgono informazioni sul rischio o sulla predisposizione di una persona a sviluppare una malattia rara controllando la sua storia clinica e raccogliendo campioni di sangue, saliva e urina che possono essere studiati per saperne di più su ciò che può portare allo sviluppo di una malattia rara. I dati raccolti dagli studi di storia naturale possono portare a un modo di trattare la malattia o di prevenirne la progressione.
Gli studi longitudinali prevedono l'osservazione continua di un gruppo di persone nel corso del tempo, spesso per vedere se coloro che hanno un background diverso, una storia medica o familiare hanno esperienze diverse di malattia (per esempio, persone con una storia familiare di allergie che poi sviluppano una malattia autoimmune).

Nelle malattie rare, gli studi osservazionali sono particolarmente importanti.

Per la maggior parte delle malattie rare, esistono pochissime informazioni in grado di fornire un quadro completo di tutti i sintomi, le manifestazioni, gli esami, i farmaci e le esperienze che derivano dalla convivenza con quella malattia rara nel corso del tempo.

Tutte o quasi tutte queste informazioni possono essere fondamentali per la progettazione di uno studio clinico su un farmaco, in quanto i ricercatori devono tenere conto di tutti questi aspetti per garantire che la progettazione dello studio non abbia un impatto negativo sul paziente.

Gli studi osservazionali forniscono spunti per le sperimentazioni cliniche di potenziali nuovi farmaci

Le informazioni raccolte possono essere utilizzate dai ricercatori che possono così determinare:

Cosa si deve misurare prima, durante e dopo uno studio clinico?
Quali farmaci è probabile che i partecipanti assumano e debbano continuare ad assumere?
Quanto deve durare uno studio?
Che tipo di supporto può essere necessario durante lo studio?

Cosa può richiedere la partecipazione a uno studio osservazionale

I requisiti di un partecipante a uno studio osservazionale possono variare in base allo studio e alla malattia.

I ricercatori avranno bisogno dell'anamnesi dei partecipanti e dell'accesso alle cartelle cliniche, nonché del collegamento con lo specialista che gestisce la loro malattia.
I partecipanti continueranno a rivolgersi ai loro specialisti e a seguire i consigli o le terapie prescritte, e potrebbe essere chiesto loro di recarsi presso il sito dello studio per una visita di persona con il team di ricerca.
Alcuni studi possono richiedere campioni di sangue o di urina da analizzare per verificare la presenza di anticorpi o altri segni di malattia, all'inizio dello studio o nel corso dello stesso.
Durante le visite con il team di studio, i partecipanti possono essere intervistati o sottoposti a domande sulla loro condizione e sul modo in cui essa influisce sulla loro vita quotidiana e sulle attività di vita quotidiana.

Prima di diventare un partecipante a uno studio osservazionale, proprio come in uno studio clinico interventistico, l'équipe di ricerca esaminerà lo scopo dello studio, ciò che i pazienti possono aspettarsi nel corso dello studio e come questo possa influire sulla loro vita quotidiana.

Una volta che i pazienti confermano di aver compreso cosa comporta la partecipazione, verrà chiesto loro di firmare un accordo formale di partecipazione, un modulo di consenso informato. Tuttavia, anche dopo aver firmato il modulo di accettazione della partecipazione, i pazienti possono ritirare il loro consenso a partecipare e interrompere la loro partecipazione allo studio in qualsiasi momento, senza alcuna penalità o problema, se cambiano idea.

Gli studi osservazionali sono una parte fondamentale della ricerca su una malattia. Nel caso di una malattia rara, possono essere il primo passo per lo sviluppo di un nuovo trattamento. Di recente, infatti, la Food and Drug Administration (FDA) ha pubblicato una guida intitolata "Malattie rare: Natural History Studies for Drug Development". In questo rapporto, la FDA raccomanda gli studi di storia naturale come mezzo per raccogliere informazioni sul decorso naturale di una malattia senza intervenire con un nuovo trattamento sperimentale.

La guida afferma che: "Sebbene la conoscenza della storia naturale di una malattia possa giovare allo sviluppo di farmaci per molti disturbi e condizioni, le informazioni sulla storia naturale di solito non sono disponibili o sono incomplete per la maggior parte delle malattie rare; pertanto, le informazioni sulla storia naturale sono particolarmente necessarie per queste malattie".

Per conoscere le opportunità di partecipazione agli studi osservazionali sulla neuropatia motoria multifocale (MMN), fare clic su qui.

Per conoscere le opportunità di partecipazione agli studi osservazionali sulle sindromi miasteniche congenite (CMS), fare clic su qui.

Fonti:

https://www.cancer.gov/research/participate/what-are-observational-studies

https://www.mrcctu.ucl.ac.uk/patients-public/about-clinical-trials/what-is-an-observational-study/

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