Un approccio personale allo sviluppo di nuovi trattamenti per le malattie rare

Nuovi modi per favorire la partecipazione agli studi clinici e i trattamenti tanto necessari che si adattano alla vita delle persone

Da Gina D. Wagner

Trovare nuovi trattamenti per le malattie rare può cambiare la vita. I ricercatori, che di solito sono i più esperti della malattia che stanno studiando, cercano di portare questi trattamenti a beneficio del maggior numero possibile di persone. Ma l'accesso a questi trattamenti non è facile per molti, soprattutto per coloro che non vivono vicino ai centri accademici in cui gli specialisti di solito esercitano. Gli studi possono richiedere viaggi di settimane o mesi per raggiungere un centro di studio distante, il che può rappresentare una sfida per chi lavora o ha responsabilità familiari. Molti pazienti possono essere costretti a rifiutare di partecipare a uno studio a cui sono interessati, a causa di limitazioni fisiche per affrontare il viaggio o per timori di esposizione a infezioni.

Alcuni ricercatori, tra cui il dottor Rohit Aggarwal, specialista in miosite dell'University of Pittsburgh Medical Center, sono in missione per formare ricercatori e specialisti locali e collaborare con loro per creare altri centri di eccellenza per le malattie rare.

Grazie alla tecnologia, oggi le persone possono partecipare a uno studio per un nuovo trattamento senza essere limitate dagli spostamenti. I ricercatori più lungimiranti stanno progettando studi clinici che consentono ai partecipanti di determinare la frequenza delle loro visite al centro di studio in base ai loro orari e alle loro vite quotidiane. Ecco alcuni dei modi in cui stanno realizzando questo obiettivo:

Assistenza decentralizzata

Sempre più spesso i ricercatori sono in grado di collaborare con laboratori, farmacie, ospedali e studi medici locali per fornire i servizi e le cure che i partecipanti riceverebbero durante le visite ai siti di studio.

Teleassistenza e visite a domicilio

Prima del COVID, non tutti avevano un accesso affidabile al Wi-Fi e alle videoconferenze. Ma a pochi anni dall'inizio della pandemia, molte cose sono cambiate. La nostra percezione e la nostra apertura alle riunioni a distanza e alla teleassistenza sono cambiate. Siamo più a nostro agio nel fare le cose a casa. Di conseguenza, alcuni studi offrono ora ai pazienti la possibilità di partecipare a visite sanitarie a domicilio o in teleassistenza.

"Mi piace il fatto che stiamo utilizzando modelli ibridi e che stiamo imparando modi sicuri ed efficaci per offrire questo senza perdere qualità nella ricerca", afferma il dottor Prince Adotama, dermatologo certificato e membro della facoltà della NYU specializzato in disturbi bollosi. In un certo senso è più sicuro permettere ai pazienti di rimanere a casa, soprattutto a quelli che sono a maggior rischio di COVID e altri virus o che potrebbero non essere molto mobili. "Non sono soli. Con le visite infermieristiche a domicilio, c'è comunque qualcuno che li vede, si interfaccia con loro e somministra il trattamento", aggiunge il dottor Adotama.

Il Dr. Aggarwal sta prendendo l'iniziativa di mettere i pazienti al primo posto nella progettazione del suo nuovo studio, il Studio sulla malattia polmonare interstiziale da miosite Nintedanib (Studio MINT). "Alcuni pazienti desiderano interagire con i ricercatori con maggiore regolarità, mentre altri vogliono evitare di venire il più possibile. Il nostro studio è stato progettato in modo che i partecipanti possano partecipare a distanza, comodamente da casa propria, ovunque negli Stati Uniti", spiega il dottor Aggarwal. Questo nuovo studio clinico non richiede alcuna visita al sito di studio, se i pazienti lo desiderano. In alternativa, se il paziente preferisce, può sottoporsi a visite di studio presso uno dei numerosi siti di sperimentazione clinica associati allo studio. Per le persone affette da malattia polmonare associata a miosite, che possono avere una mobilità limitata e il timore di infezioni, non dover recarsi in un sito di studio per più visite può essere un sollievo.

Raggiungere le popolazioni non servite

Il dottor Aggarwal potrebbe ottenere il suo desiderio, poiché gli studi clinici flessibili, come il suo, riducono le barriere alla partecipazione di popolazioni più diverse, tenendo conto delle preoccupazioni lavorative, delle responsabilità di cura e delle esigenze di trasporto.

Alcuni studi possono anche offrire un rimborso per gli spostamenti necessari e, sempre più spesso, una flessibilità negli orari, in modo che i pazienti possano conciliare il lavoro e le responsabilità familiari. Inoltre, gli studi spesso includono test e diagnosi gratuiti e trattamenti gratuiti o a costo ridotto.

Tecnologia mobile

Abituati a usare le app per fissare gli appuntamenti, tenere traccia delle cartelle cliniche e compilare le prescrizioni, possiamo sentirci più a nostro agio nel partecipare a studi clinici che utilizzano queste tecnologie. Alcuni studi utilizzano i dispositivi indossabili, come gli orologi intelligenti, per fornire dati e monitoraggi continui in tempo reale, in modo che i pazienti non debbano aggiungere il lavoro di auto-rendicontazione o recarsi in una clinica solo per monitorare i parametri vitali. La tecnologia mobile è diventata così popolare negli ultimi anni che le agenzie governative e i leader del settore sanitario stanno sviluppando le migliori pratiche per l'utilizzo della tecnologia nella ricerca. Tuttavia, gli esperti avvertono che c'è ancora del lavoro da fare in questo campo per assicurarsi che gli indossabili funzionino perfettamente e senza soluzione di continuità con la ricerca.

Aiutare i ricercatori ad aiutarci

Il Dr. Aggarwal osserva che i pazienti in sperimentazione ricevono maggiore attenzione e flessibilità rispetto ai pazienti clinici. Di conseguenza, la loro soddisfazione per il processo è molto alta. In un sondaggio condotto da Know Rare and Advanced Clinical, un'organizzazione di ricerca, 13 persone su 14 che hanno partecipato a uno studio clinico hanno dichiarato che lo rifarebbero.

In fin dei conti, questo è l'obiettivo principale: aiutare i pazienti a ricevere il massimo livello di cure e di progressi per le loro patologie. E sta funzionando, osserva il dottor Aggarwal. "Una volta che i pazienti entrano in uno studio", dice, "non vogliono più uscirne".

Per ulteriori informazioni sullo studio MINT del Dr. Aggarwal, cliccare qui.

Se voi o una persona cara siete affetti da miosite e volete saperne di più sullo studio MINT, potete mettervi in contatto con uno dei nostri sostenitori compilando questo modulo:

Per saperne di più sulle sperimentazioni cliniche e verificare se esiste una sperimentazione per la vostra patologia, visitate il sito Know Rare's Study Finder.