Edgewise Therapeutics: nuovi trattamenti per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker
Il farmaco sperimentale di Edgewise è un trattamento all'avanguardia per queste distrofie muscolari.
Edgewise Therapeutics, azienda biofarmaceutica specializzata in malattie muscolari, ha raggiunto importanti traguardi nel suo programma sulla distrofia muscolare. La Food & Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione di farmaco orfano (ODD) e la designazione di malattia pediatrica rara (RPDD) per il farmaco in fase di sperimentazione EDG-5506, destinato alle distrofie muscolari di Duchenne e Becker.
EDG-5506, una piccola molecola somministrata per via orale, mira a prevenire i danni muscolari indotti dalla contrazione nelle distrofinopatie. Le designazioni ODD e RPDD della FDA sottolineano la necessità cruciale di migliorare le opzioni terapeutiche per le persone affette da questi disturbi rari, gravi o potenzialmente letali.
La designazione di farmaco orfano (ODD) viene concessa per sostenere lo sviluppo di farmaci per malattie rare che colpiscono meno di 200.000 persone negli Stati Uniti. I potenziali vantaggi includono l'esclusività di mercato per sette anni dopo l'approvazione della FDA, crediti d'imposta federali e l'esenzione dalle tasse del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA). La designazione di malattia pediatrica rara (RPDD) riconosce le terapie in fase di studio per le malattie pediatriche rare che colpiscono meno di 200.000 persone negli Stati Uniti e che interessano principalmente individui fino a 18 anni di età. La RPDD offre una revisione prioritaria delle domande di commercializzazione e concede allo sponsor un voucher di revisione prioritaria, trasferibile o vendibile a un altro sponsor se approvato per la commercializzazione.
La distrofia muscolare di Duchenne, una grave malattia dei muscoli, e la distrofia muscolare di Becker, una malattia neuromuscolare progressiva, sono entrambe prive di cure efficaci. EDG-5506 presenta un approccio promettente per ridurre al minimo i danni muscolari, con potenziali benefici per i pazienti affetti da queste condizioni debilitanti.
Edgewise Therapeutics is actively advancing EDG-5506 through Phase 2 trials, known as LYNX and FOX, assessing safety, pharmacokinetics, and biomarkers of muscle damage in individuals with Duchenne. Additionally, the CANYON study, focusing on Becker, has been expanded to include a pivotal cohort called GRAND CANYON, currently enrolling participants. The company is committed to changing the lives of patients and families affected by serious muscle diseases. For more information on their clinical trials and mission, visit www.edgewisetx.com.
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