Il riconoscimento della FDA per il nuovo farmaco di Edgewise Therapeutics segna una svolta per i trattamenti di Duchenne e Becker
Il farmaco sperimentale di Edgewise è un trattamento all'avanguardia per queste distrofie muscolari.
Edgewise Therapeutics, azienda biofarmaceutica specializzata in malattie muscolari, ha raggiunto importanti traguardi nel suo programma sulla distrofia muscolare. La Food & Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione di farmaco orfano (ODD) e la designazione di malattia pediatrica rara (RPDD) per il farmaco in fase di sperimentazione EDG-5506, destinato alle distrofie muscolari di Duchenne e Becker.
EDG-5506, una piccola molecola somministrata per via orale, mira a prevenire i danni muscolari indotti dalla contrazione nelle distrofinopatie. Le designazioni ODD e RPDD della FDA sottolineano la necessità cruciale di migliorare le opzioni terapeutiche per le persone affette da questi disturbi rari, gravi o potenzialmente letali.
La designazione di farmaco orfano (ODD) viene concessa per sostenere lo sviluppo di farmaci per malattie rare che colpiscono meno di 200.000 persone negli Stati Uniti. I potenziali vantaggi includono l'esclusività di mercato per sette anni dopo l'approvazione della FDA, crediti d'imposta federali e l'esenzione dalle tasse del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA). La designazione di malattia pediatrica rara (RPDD) riconosce le terapie in fase di studio per le malattie pediatriche rare che colpiscono meno di 200.000 persone negli Stati Uniti e che interessano principalmente individui fino a 18 anni di età. La RPDD offre una revisione prioritaria delle domande di commercializzazione e concede allo sponsor un voucher di revisione prioritaria, trasferibile o vendibile a un altro sponsor se approvato per la commercializzazione.
La distrofia muscolare di Duchenne, una grave malattia dei muscoli, e la distrofia muscolare di Becker, una malattia neuromuscolare progressiva, sono entrambe prive di cure efficaci. EDG-5506 presenta un approccio promettente per ridurre al minimo i danni muscolari, con potenziali benefici per i pazienti affetti da queste condizioni debilitanti.
Edgewise Therapeutics sta portando avanti attivamente EDG-5506 attraverso studi di Fase 2, noti come LYNX e FOX, che valutano la sicurezza, la farmacocinetica e i biomarcatori del danno muscolare in soggetti affetti da Duchenne. Inoltre, lo studio CANYON, incentrato su Becker, è stato ampliato per includere una coorte pivotale chiamata GRAND CANYON, che sta attualmente arruolando partecipanti. L'azienda si impegna a cambiare la vita dei pazienti e delle famiglie affette da gravi malattie muscolari. Per ulteriori informazioni sugli studi clinici e sulla missione dell'azienda, visitate il sito www.edgewisetx.com.
Per saperne di più sulle sperimentazioni cliniche, consultate il Blog Know Rare.
