L'Associazione Nazionale Tay-Sachs e Malattie Alleate ospita il primo incontro del suo genere sullo sviluppo di farmaci per GM2
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Questo è un repost dell'articolo del 29 gennaio 2024 condiviso dalla National Tay-Sachs & Allied Diseases Association.
Boston, Mass. 29 gennaio 2024 - La National Tay-Sachs & Allied Diseases Association (NTSAD), leader nella lotta mondiale per il trattamento e la cura delle malattie di Tay-Sachs, Canavan, GM1 e Sandhoff, ospiterà giovedì 15 febbraio 2024 il primo meeting per lo sviluppo di farmaci incentrato sul paziente e guidato dall'esterno per le gangliosidosi GM2 (malattie di Tay-Sachs e Sandhoff).
Gli incontri per lo sviluppo di farmaci incentrati sul paziente condotti dall'esterno (EL-PFDD) offrono alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense e ad altre importanti parti interessate, tra cui sviluppatori di prodotti medici, fornitori di assistenza sanitaria e agenzie regolatorie, un'importante opportunità di ascoltare direttamente i pazienti, le loro famiglie, gli assistenti e i sostenitori dei pazienti sui sintomi più importanti per loro, sull'impatto che la malattia ha sulla vita quotidiana dei pazienti e sulle esperienze dei pazienti con i trattamenti attualmente disponibili. Questo contributo può informare le decisioni e la supervisione della FDA sia durante lo sviluppo del farmaco che durante la revisione della domanda di commercializzazione.
La GM2 può colpire chiunque, indipendentemente dalla razza, dal sesso, dall'etnia o dal Paese di origine. La sola NTSAD assiste centinaia di famiglie negli Stati Uniti e nel mondo. Ad oggi, più di 150 persone, tra cui pazienti, ricercatori, medici e membri dell'industria, si sono registrati per l'incontro GM2 EL-PFDD. Questo incontro virtuale sarà trasmesso in livestreaming su YouTube, aperto al pubblico e gratuito. Tuttavia, i partecipanti devono registrarsi in anticipo sul sito www.ntsad.org/gm2pfdd. La riunione inizierà alle 9:30 Eastern del 15 febbraio 2024 e terminerà alle 15 Eastern.
Quasi 30 persone adulte o genitori di bambini affetti da malattie di Tay-Sachs e Sandhoff infantili, giovanili o ad insorgenza tardiva condivideranno le loro storie ed esperienze. Pazienti, genitori, assistenti e familiari in lutto condivideranno i loro punti di vista.
"Condividere la storia di mia figlia e continuare a essere la sua voce per far progredire la ricerca nella speranza di un trattamento e di una cura per la GM2, anche ora, a dodici anni dalla sua morte, è indispensabile affinché nessun'altra famiglia debba conoscere questo dolore lancinante", ha dichiarato Becky Benson.
Tra gli altri relatori figurano Jacqueline Karp, MD, U.S. FDA Center for Drug Evaluation and Research; Florian Eichler, MD, Massachusetts General Hospital; Cynthia Tifft, MD, PhD, National Institutes of Health; e Kathleen M. Flynn, NTSAD Chief Executive Officer. Saranno inoltre disponibili chiamate e sondaggi in diretta per tutti i partecipanti alla riunione. Inoltre, i partecipanti potranno inviare commenti prima, durante e 30 giorni dopo la riunione attraverso il sito web del NTSAD.
"La NTSAD è stata fondata dalle famiglie. Sono loro gli esperti di queste devastanti malattie genetiche rare e la loro voce deve essere ascoltata", ha dichiarato Kathleen M. Flynn, amministratore delegato della NTSAD. "È un onore offrire alle famiglie questa opportunità unica di condividere le loro storie e i loro punti di vista per accelerare lo sviluppo di trattamenti e fare la differenza, se non per loro stesse, ma per far sì che altre famiglie non debbano sperimentare un dolore e un'angoscia duraturi".
Tra gli sponsor dell'incontro GM2 EL-PFDD figurano Sanofi, Cure Tay-Sachs Foundation, New York Area Fund at NTSAD, Mathew Forbes Romer Foundation, Azafaros e JCR Pharmaceuticals.
Per saperne di più sulla riunione GM2 EL-PFDD, registrarsi per partecipare o inviare commenti, visitare il sito www.ntsad.org/gm2pfdd o guardare un webinar informativo su https://www.youtube.com/watch?v=tuyd26kn9wU&feature=youtu.be. Il rapporto Voice of the Patient, che raccoglierà i punti salienti della riunione, sarà disponibile quest'estate.
Informazioni su NTSAD
La NTSAD è tra i primi e più rispettati gruppi di difesa dei pazienti ed è stata pioniera nel promuovere lo screening dei portatori per prevenire le malattie genetiche rare. L'organizzazione sostiene le famiglie e gli individui in tutto il mondo attraverso il supporto professionale individuale, il tutoraggio e i gruppi di pari, le informazioni e le risorse e la conferenza annuale delle famiglie. La NTSAD si occupa anche di sostenere i pazienti e di promuovere la ricerca. Dal 2002, l'organizzazione ha assegnato più di 4,7 milioni di dollari in sovvenzioni che sono state utilizzate per attrarre più di 30 milioni di dollari di investimenti nella ricerca. Queste iniziative hanno portato allo sviluppo di potenziali terapie per le malattie di Tay-Sachs, Canavan, GM1 e Sandhoff. Per ulteriori informazioni, visitare il sito NTSAD.org.
