Cosa sapete sulla partecipazione a uno studio di ricerca?

La fonte più completa di informazioni sugli studi clinici è il database degli studi clinici negli Stati Uniti che si trova su clinicaltrials.gov. Tutti i nuovi studi in cerca di partecipanti sono elencati e il database può essere ricercato in base allo stato della malattia. Tuttavia, gli elenchi degli studi clinici su questo sito sono complicati e di difficile comprensione per la persona comune. Ecco una guida rapida alla terminologia che potreste trovare in un elenco di studi clinici.

Fasi di una sperimentazione clinica

Queste sono le tre fasi di studio di un nuovo farmaco prima che sia presentato alla FDA in modo che possa essere approvato per la prescrizione.

Gli studi di fase I sono progettati per studiare la sicurezza del farmaco.
Gli studi di fase 2 sono progettati per verificare l'efficacia del farmaco.
Gli studi di fase 3 sono la fase finale e prevedono un numero maggiore di partecipanti per assicurarsi che i risultati della fase 2 siano simili in un gruppo più ampio di persone affette dalla condizione o dalla malattia.

Tipi di disegni di studio

Oltre alle fasi di uno studio, il tipo di studio può essere descritto come:

Biomarcatore: Studi che cercano fattori di rischio, segni di malattia o gravità della malattia.
Studi di storia naturale: Questi studi osservano e determinano come i sintomi di una malattia possono cambiare o progredire nel tempo.
Studi interventistici: Studi per valutare nuovi farmaci, dispositivi o terapie non mediche che possono essere utilizzati per trattare una condizione o i sintomi di una condizione.

Criteri di inclusione ed esclusione

Un altro elemento importante in un elenco di studi clinici è rappresentato dai criteri di inclusione/esclusione. I criteri di inclusione si riferiscono alle qualità che una persona deve possedere per poter partecipare a uno studio. Esaminando queste qualifiche, si può capire se si ha la probabilità di essere accettati come partecipanti. Ecco alcuni esempi dei criteri che un paziente potrebbe dover soddisfare per essere ammesso a uno studio:

Una diagnosi specifica e un'età diagnostica
Età
Sintomi avvertiti
Farmaci e piani di trattamento attuali
Risultati di esami di laboratorio (ad esempio, risultati di esami del sangue; livelli di piastrine (alti o bassi); livelli di globuli bianchi; risultati di reni e fegato)

I criteri di esclusione sono i fattori che possono impedire a un paziente di partecipare, come ad esempio:

Alcuni farmaci o un recente cambiamento di farmaci
Altre condizioni (come malattie cardiache, epatiche, ecc.)
In caso di gravidanza o allattamento

Come viene determinata l'efficacia di un nuovo potenziale farmaco

Gli studi interventistici, che testano un nuovo farmaco o trattamento, devono confrontare il potenziale nuovo trattamento con un farmaco o un trattamento preesistente per determinare se la nuova alternativa fa davvero la differenza ed è migliore di quella attualmente disponibile. In alcuni studi, il confronto viene effettuato somministrando a un numero uguale di partecipanti il farmaco in studio o un placebo, ovvero una pillola/iniezione/infusione che assomiglia al trattamento attivo ma non contiene un principio attivo. In questo modo, il nuovo potenziale trattamento deve dimostrare un effetto positivo rispetto al placebo. Tuttavia, in molti studi sulle malattie rare, i placebo non vengono utilizzati da soli senza alcun trattamento, ma possono essere aggiunti al trattamento abituale esistente per verificare se il nuovo farmaco ha un effetto benefico maggiore.

La determinazione di quali pazienti riceveranno il farmaco attivo o il placebo è randomizzata, come il lancio di una moneta. Al termine del periodo di trattamento, in alcuni studi si scoprirà se si è assunto il placebo o il farmaco attivo. È possibile partecipare a un'estensione dello studio, in cui ogni partecipante riceverà il farmaco attivo dello studio e sarà monitorato durante la sua assunzione.

Sono disponibili ulteriori risorse sulla partecipazione a una sperimentazione clinica:

Fonte: