Notizie promettenti da uno studio clinico sulla distrofia muscolare di Becker

9 gennaio

La Becker è una rara malattia genetica che indebolisce e danneggia i muscoli nel tempo. Come la Duchenne, colpisce principalmente i maschi e causa grandi difficoltà alla persona diagnosticata e alla sua famiglia, tra cui problemi fisici, emotivi e finanziari. Con la Becker, i muscoli si danneggiano quando si muovono, causando perdita muscolare e difficoltà di movimento. La perdita muscolare può iniziare a qualsiasi età e, una volta che si verifica, non può essere risolta e peggiora nel tempo.

Riconoscendo la necessità di un metodo efficace per curare la malattia di Becker, i ricercatori hanno studiato le cause della perdita muscolare e i modi per impedirne il verificarsi. Know Rare si è impegnata attivamente nella promozione di questo tipo di ricerca e nell'aiutare le persone affette dalla malattia di Becker interessate a partecipare a mettersi in contatto con i ricercatori.

Craig M. McDonald, M.D., illustre professore e presidente del Dipartimento di Medicina Fisica e Riabilitazione dell'UC Davis Health, ricercatore principale degli studi CANYON e GRAND CANYON, è fiducioso nella possibilità di un nuovo trattamento efficace per la malattia di Becker, sevastemten.

Ecco un breve riassunto dei primi risultati dello studio:

Le misurazioni della perdita muscolare effettuate nello studio hanno mostrato una diminuzione tra le persone che assumevano il farmaco attivo rispetto a quelle che assumevano il placebo (una pillola di zucchero dall'aspetto simile ma priva di principio attivo).
Oltre a una riduzione dei livelli di creatina chinasi (CK), indicatore del danno muscolare, lo studio ha dimostrato che i partecipanti trattati con sevastemten avevano mantenuto la loro capacità di movimento, misurata dal North Star Ambulatory Assessment (NSAA), e mostravano segni di miglioramento dopo 12 mesi rispetto a quelli che avevano ricevuto un placebo.
Coloro che hanno assunto il sevastemten non hanno avuto gravi problemi di sicurezza.

Panoramica degli studi CANYON e GRAND CANYON

Quaranta adulti e ventinove adolescenti affetti da distrofia muscolare di Becker sono stati arruolati nellostudio CANYON, il più grande studio interventistico sulla distrofia di Becker. CANYON è uno studio clinico di fase 2 che ha valutato l'effetto di sevasemten sulla sicurezza e sulle misure funzionali dei partecipanti (NCT05291091).

Circa 120 persone affette da Becker sono state arruolate nello studio GRAND CANYON, un'estensione dello studio CANYON, che continuerà a valutare la sicurezza e l'efficacia di sevasemten negli adulti affetti da Becker. L'obiettivo principale dello studio GRAND CANYON è dimostrare un miglioramento della capacità di movimento (misurata dalla NSAA) dopo 18 mesi.

Se i dati dello studio GRAND CANYON, di più ampia portata, saranno positivi, potrebbero aprire la strada all'approvazione da parte della FDA e delle autorità europee come nuovo trattamento per la malattia di Becker.

Informazioni su Sevastemten, il farmaco studiato

Sevasemten è un nuovo farmaco orale unico nel suo genere, progettato per proteggere i muscoli dai danni causati dalla contrazione muscolare nelle distrofie muscolari, tra cui la distrofia muscolare di Becker e di Duchenne. Oltre ad essere studiato negli studi di fase 2 CANYON e GRAND CANYON su adulti e adolescenti affetti da distrofia muscolare di Becker, sevasemten è anche oggetto di studio nei trial di fase 2 LYNX e FOX, attualmente in corso, su bambini e adolescenti affetti da distrofia muscolare di Duchenne.

Know Rare è riuscita a mettere in contatto un gran numero di persone affette dalla sindrome di Becker con diversi centri di studio in tutto il paese per informarle sulla possibilità di partecipare allo studio GRAND CANYON. È gratificante vedere che lo studio ha dato risultati positivi.

Al momento non esiste una cura per la malattia di Becker, quindi è urgente intensificare la ricerca per individuare trattamenti efficaci. Un ringraziamento speciale va a tutti coloro che hanno contattato Know Rare per informarsi sullo studio e che potrebbero aver partecipato alla ricerca.

Informazioni su Edgewise Therapeutics, sponsor dello studio

Edgewise Therapeutics è un'azienda biofarmaceutica leader nel settore delle malattie muscolari che sviluppa terapie innovative per le distrofie muscolari e le patologie cardiache gravi. La profonda competenza dell'azienda nella fisiologia muscolare sta portando allo sviluppo di una nuova generazione di terapie innovative. Sevasemten è un inibitore della miosina scheletrica rapida di prima classe somministrato per via orale, attualmente in fase di sperimentazione clinica avanzata per il trattamento delle distrofie muscolari di Becker e Duchenne. EDG-7500 è un nuovo modulatore del sarcomero cardiaco per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica e di altre malattie della disfunzione diastolica, attualmente in fase di sviluppo clinico di fase 2. L'intero team di Edgewise è dedicato alla nostra missione: cambiare la vita dei pazienti e delle famiglie affette da gravi malattie muscolari. Per saperne di più, visitate il sito: www.edgewisetx.com o seguiteci su LinkedIn, X, Facebooke Instagram.

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