Migliorare l'accesso alle cure specialistiche

Il dottor Rohit Aggarwal è in missione per mettere in contatto un maggior numero di pazienti affetti da miosite con esperti a livello nazionale.

Di Gina DeMillo Wagner

Quando è arrivato il momento di scegliere la specialità medica, Rohit Aggarwal, MD, MS, aveva alcuni criteri: "Ero attratto dalle malattie complesse e multisistemiche che colpiscono più organi... e per le quali le opzioni terapeutiche sono scarse o nulle", ricorda. In altre parole: "Cercavo una sfida", dice. Questi criteri lo hanno portato alla reumatologia e ai disturbi autoimmuni, e poi in particolare alla miosite.

La miosite è un gruppo di patologie rare che comportano una debolezza dei muscoli, talvolta accompagnata da eruzioni cutanee. Esistono diversi tipi di miosite che colpiscono gruppi muscolari diversi, ma di solito sono tutti causati da un problema del sistema immunitario.

All'inizio, il dottor Aggarwal si è reso conto della necessità di maggiori ricerche e trattamenti per i pazienti affetti da miosite. "Non è stato facile", osserva. La natura rara della miosite significava che non c'erano fondi facilmente disponibili. "Non c'erano persone che facevano la fila per donare alla ricerca sulla miosite e non c'erano fondazioni che offrissero sovvenzioni all'epoca", ricorda. Così, il dottor Aggarwal ha donato il suo tempo alla ricerca, spesso dopo lunghe giornate di visite ai pazienti dell'University of Pittsburgh Medical Center. Alla fine è riuscito a ottenere un finanziamento per concentrarsi ancora di più sulla ricerca. Il suo scopo era sempre chiaro: "Come posso portare il massimo aiuto al massimo numero di pazienti?

Creare più centri di eccellenza per la miosite

Il dottor Aggarwal si è reso conto che l'impatto maggiore sui pazienti deriva dall'accesso agli specialisti. In genere, il percorso di un paziente inizia con il suo medico di base. Questo medico potrebbe indirizzarli a uno specialista di primo livello, come un reumatologo o un esperto di autoimmuni. "Ma è difficile per questi pazienti raggiungere uno specialista di secondo o terzo livello che si concentri sulla loro specifica condizione", spiega. Per raggiungere questo livello, osserva, è necessario recarsi in un ospedale accademico di ricerca o in un centro di eccellenza.

Il Dr. Aggarwal sta attualmente lavorando per raggiungere l'obiettivo di istituire almeno 50 di questi centri specializzati in tutta la nazione per aiutare i pazienti affetti da miosite. E lo sta facendo attraverso diverse strade:

Ha istituito borse di studio sulla miosite per formare nuovi medici sui meccanismi specifici e sulle opzioni di trattamento delle condizioni di miosite. Questi borsisti possono poi aprire centri di eccellenza, spesso all'interno di ospedali o di centri di reumatologia.
Sta anche aiutando a costruire programmi di mentorship, mettendo in contatto gli specialisti con centri di eccellenza e università consolidate.
Gli studi clinici offrono anche un percorso per l'apertura di nuovi centri di eccellenza, osserva il dottor Aggarwal. I protocolli e i piani di sperimentazione prevedono un consorzio di esperti di miosite che vengono formati per conoscere le misure e le valutazioni dello studio. Questi esperti sono poi in grado di trattare i pazienti affetti da miosite in tutti gli Stati Uniti.

Collegare un maggior numero di pazienti agli studi clinici

Un altro obiettivo del Dr. Aggarwal è quello di mettere in contatto un maggior numero di pazienti con studi che potrebbero aiutarli. "Mi piacerebbe che più persone partecipassero agli studi clinici", afferma. Alcuni pazienti hanno l'idea sbagliata o temono che la partecipazione agli studi li renda cavie. Ma questo non potrebbe essere più lontano dalla verità. "In realtà, in uno studio clinico si ricevono più attenzioni e più cure che in altri casi", spiega.

Inoltre, la partecipazione a uno studio presenta diversi vantaggi. I partecipanti vengono visitati più spesso, godono di una programmazione più flessibile e sono seguiti più da vicino rispetto ai normali pazienti della clinica. Ricevono test e trattamenti gratuiti e hanno accesso esclusivo a un team di specialisti.

Per quanto riguarda i timori persistenti: "Ricordate che quando un trattamento raggiunge uno studio clinico di fase tre, ha già alle spalle molte ricerche e dati", spiega il dottor Aggarwal. "I medici non investirebbero tempo e denaro se non pensassero che il trattamento possa aiutarvi".

E se qualcosa va storto, il medico sarà il primo a parlare, osserva. "Il medico è sempre dalla vostra parte e ha in mente il vostro interesse. La responsabilità del medico è verso il paziente, non verso il processo". Nella maggior parte dei casi, afferma, i pazienti ottengono risultati incredibili negli studi clinici, tanto da non volerli abbandonare una volta terminata la sperimentazione. "Le persone sono riluttanti a iscriversi, ma poi non vogliono più andarsene".

Educare e responsabilizzare i pazienti

Quando i pazienti ricevono per la prima volta una diagnosi, di solito iniziano a cercare online informazioni sulla loro condizione. Questo è sia un bene che un male, avverte il Dr. Aggarwal. Al giorno d'oggi sono disponibili così tante informazioni che bisogna essere in grado di fare un passo indietro e considerare la fonte e se è affidabile.

In caso di dubbio, chiedete al vostro medico quali risorse ed esperti vi consiglierebbe. "Molti pazienti sono riluttanti a chiedere informazioni su altre opzioni, ma dovrebbero farlo". Suggerisce di informarsi sugli studi o sugli esperti che nella vostra zona stanno studiando la vostra condizione. Non avete un esperto vicino a voi? Prendete in considerazione la possibilità di incontrare uno specialista a distanza tramite teleassistenza o di recarvi una tantum per un consulto. "Anche solo una visita o un consulto con uno specialista può fare una grande differenza", spiega. In questo modo, lo specialista può collaborare con il vostro medico abituale e aiutarvi a personalizzare un piano di trattamento.

Infine, raccomanda di collegarsi a gruppi di sostegno, di persona o online. Trovare sostegno e convalida sociale e condividere consigli può contribuire a migliorare la qualità della vita delle persone affette da una malattia rara.

Per ulteriori informazioni sulla miosite, guardate la serie di video creati dal Dr. Aggarwal qui. Il Dr. Aggarwal si adopera anche per diffondere la consapevolezza sulla miosite su il suo account Twitter.

Se desiderate saperne di più sullo studio MINT, vi invitiamo a consultare questo utile webinar.

Se voi o una persona cara siete affetti da miosite e desiderate entrare in contatto con uno dei nostri sostenitori, potete compilare questo modulo:

Per saperne di più sulle sperimentazioni cliniche e verificare se esiste una sperimentazione per la vostra patologia, visitate il sito Know Rare's Study Finder.