Migliorare l'accesso alle cure specialistiche per la miosite
To truly understand the intricacies of a rare disease, it takes a rare type of doctor. Get to know the specialists who are at the forefront of rare disease research with our series, Changemakers in Rare. Dr. Rohit Aggarwal is on a mission to connect more myositis patients to experts nationwide.
Rohit Aggarwal, MD, MS, Professor, Rheumatologist, Auto-Immune Disease Expert.
Di Gina DeMillo Wagner
Quando è arrivato il momento di scegliere la specialità medica, Rohit Aggarwal, MD, MS, aveva alcuni criteri: "Ero attratto dalle malattie complesse e multisistemiche che colpiscono più organi... e per le quali le opzioni terapeutiche sono scarse o nulle", ricorda. In altre parole: "Cercavo una sfida", dice. Questi criteri lo hanno portato alla reumatologia e ai disturbi autoimmuni, e poi in particolare alla miosite.
La miosite è un gruppo di patologie rare che comportano una debolezza dei muscoli, talvolta accompagnata da eruzioni cutanee. Esistono diversi tipi di miosite che colpiscono gruppi muscolari diversi, ma di solito sono tutti causati da un problema del sistema immunitario.
Early on, Dr. Aggarwal saw a need for more research and treatments for myositis patients. “It hasn’t been easy,” he notes. The rare nature of myositis meant that there wasn’t funding readily available. “There weren’t people lining up to donate to myositis research, and there weren’t foundations offering grants at the time,” he recalls. So, Dr. Aggarwal donated his time to research, often after long days of seeing patients at the University of Pittsburgh Medical Center. Eventually, he was able to secure funding to focus on research even more. His purpose was always clear: “How can I bring the maximum amount of help to the maximum number of patients?
Creare più centri di eccellenza per la miosite
Il dottor Aggarwal si è reso conto che l'impatto maggiore sui pazienti deriva dall'accesso agli specialisti. In genere, il percorso di un paziente inizia con il suo medico di base. Questo medico potrebbe indirizzarli a uno specialista di primo livello, come un reumatologo o un esperto di autoimmuni. "Ma è difficile per questi pazienti raggiungere uno specialista di secondo o terzo livello che si concentri sulla loro specifica condizione", spiega. Per raggiungere questo livello, osserva, è necessario recarsi in un ospedale accademico di ricerca o in un centro di eccellenza.
Il Dr. Aggarwal sta attualmente lavorando per raggiungere l'obiettivo di istituire almeno 50 di questi centri specializzati in tutta la nazione per aiutare i pazienti affetti da miosite. E lo sta facendo attraverso diverse strade:
Ha istituito borse di studio sulla miosite per formare nuovi medici sui meccanismi specifici e sulle opzioni di trattamento delle condizioni di miosite. Questi borsisti possono poi aprire centri di eccellenza, spesso all'interno di ospedali o di centri di reumatologia.
Sta anche aiutando a costruire programmi di mentorship, mettendo in contatto gli specialisti con centri di eccellenza e università consolidate.
Clinical trials also offer a path to opening new centers of excellence, Dr. Aggarwal notes. Written into the trial protocols and plans is a consortium of myositis experts who are trained to know the study measures and assessments. Those experts then are able to treat myositis patients across the US.
Connecting more patients with myositis to clinical trials
Un altro obiettivo del Dr. Aggarwal è quello di mettere in contatto un maggior numero di pazienti con studi che potrebbero aiutarli. "Mi piacerebbe che più persone partecipassero agli studi clinici", afferma. Alcuni pazienti hanno l'idea sbagliata o temono che la partecipazione agli studi li renda cavie. Ma questo non potrebbe essere più lontano dalla verità. "In realtà, in uno studio clinico si ricevono più attenzioni e più cure che in altri casi", spiega.
Inoltre, la partecipazione a uno studio presenta diversi vantaggi. I partecipanti vengono visitati più spesso, godono di una programmazione più flessibile e sono seguiti più da vicino rispetto ai normali pazienti della clinica. Ricevono test e trattamenti gratuiti e hanno accesso esclusivo a un team di specialisti.
Per quanto riguarda i timori persistenti: "Ricordate che quando un trattamento raggiunge uno studio clinico di fase tre, ha già alle spalle molte ricerche e dati", spiega il dottor Aggarwal. "I medici non investirebbero tempo e denaro se non pensassero che il trattamento possa aiutarvi".
E se qualcosa va storto, il medico sarà il primo a parlare, osserva. "Il medico è sempre dalla vostra parte e ha in mente il vostro interesse. La responsabilità del medico è verso il paziente, non verso il processo". Nella maggior parte dei casi, afferma, i pazienti ottengono risultati incredibili negli studi clinici, tanto da non volerli abbandonare una volta terminata la sperimentazione. "Le persone sono riluttanti a iscriversi, ma poi non vogliono più andarsene".
Educating and empowering patients with Myositis
When patients first get a diagnosis, they usually start searching online for information about their condition. This is both a good and bad thing, cautions Dr. Aggarwal. There’s so much information available these days, that you need to be able to take a step back and consider the source and whether it’s reliable.
In caso di dubbio, chiedete al vostro medico quali risorse ed esperti vi consiglierebbe. "Molti pazienti sono riluttanti a chiedere informazioni su altre opzioni, ma dovrebbero farlo". Suggerisce di informarsi sugli studi o sugli esperti che nella vostra zona stanno studiando la vostra condizione. Non avete un esperto vicino a voi? Prendete in considerazione la possibilità di incontrare uno specialista a distanza tramite teleassistenza o di recarvi una tantum per un consulto. "Anche solo una visita o un consulto con uno specialista può fare una grande differenza", spiega. In questo modo, lo specialista può collaborare con il vostro medico abituale e aiutarvi a personalizzare un piano di trattamento.
Finally, he recommends connecting with support groups, either in person or online. Finding social support and validation, and sharing tips can go a long way toward improving the quality of life for people living with rare diseases.
For more information on myositis, watch the series of videos Dr. Aggarwal created here. He also works to expand awareness about myositis on his Twitter account.
If you would like to learn more about the MINT study, please check out this useful webinar.
