7 consigli per trovare una sperimentazione clinica per la tua malattia rara
Il mondo delle sperimentazioni cliniche può essere un mistero per molti. Il processo può essere complicato e, come sappiamo, non sempre vengono condotte sperimentazioni cliniche su tutte le malattie rare, il che a volte può rendere il percorso frustrante e emotivamente instabile. Ecco alcuni suggerimenti che ti aiuteranno a familiarizzare con questo mondo e a trovare la sperimentazione clinica più adatta a te.
Il fonte più completa di studi clinici è clinicaltrials.gov
Tutti i nuovi studi relativi alle terapie in attesa di approvazione da parte della FDA sono elencati sul sito web della FDA clinicaltrials.gove possono essere consultati in base alla malattia.
Nota la fase dello studio
Queste sono le fasi di studio di un nuovo farmaco che fanno parte del processo di approvazione con la FDA.
Gli studi di fase I sono progettati per studiare la sicurezza del farmaco. Possono coinvolgere solo pochi partecipanti ed essere condotti su volontari sani.
Glistudi di fase 2 sono progettati per vedere se il farmaco è efficace. Questo è anche uno studio "di prova", e il farmaco viene dato a persone con la malattia o condizione.
Gli studi di fase 3 coinvolgono un numero maggiore di partecipanti per garantire che i risultati della fase 2 siano simili in un gruppo più ampio di persone affette dalla patologia o dalla malattia. Di solito è la fase finale prima di richiedere l'approvazione alla FDA.
Gli studi di fase IV, dopo l'approvazione del farmaco da parte della FDA, continuano ad essere studiati per un periodo di tempo più lungo.
3. Guarda il tipo di studio
Gli studi suibiomarcatori sono studi che esaminano i fattori di rischio, i segni della malattia o la gravità della malattia.
Studi di storia naturale: questi studi mostrano come i sintomi di una malattia possono cambiare o progredire nel tempo.
Studi interventistici: si tratta di studi su farmaci, dispositivi o terapie non mediche che possono essere utilizzati per trattare una condizione o i sintomi di quella condizione
4. Verificare i criteri di inclusione/esclusione che specificano i requisiti per partecipare allo studio.
I criteri di inclusione sono le caratteristiche che una persona deve avere per partecipare, come la diagnosi, da quanto tempo è stata diagnosticata, l'età, i sintomi, i farmaci che sta assumendo e i risultati delle analisi di laboratorio o degli esami del sangue (come i livelli delle piastrine o dei globuli bianchi, i risultati relativi a reni e fegato, i geni o gli anticorpi).
Criteri di esclusione Se hai questi fattori, probabilmente non potrai partecipare allo studio. Questo può includere:
Farmaci che potrebbe prendere, o un recente cambiamento di farmaci
Altre condizioni che potresti avere (come malattie cardiache, malattie del fegato, ecc.)
Procedure o interventi chirurgici che potrebbe aver subito, come la plasmaferesi o la timectomia
5. Chiedi informazioni sull'assistenza di viaggio
Se non c'è un centro di studio nella tua zona, spesso lo sponsor può rimborsarti o pagare le spese di viaggio o di pernottamento in un hotel nelle vicinanze. Questo è qualcosa che puoi chiedere al team dello studio quando parli con loro, o potrebbe esserci un indirizzo e-mail da contattare se sei interessato a saperne di più sullo studio.
6. È possibile accedere gratuitamente a un potenziale nuovo trattamento per la propria malattia.
Sebbene non vi sia alcuna garanzia che il farmaco in fase di sviluppo sia efficace nel vostro caso, se partecipate a uno studio e il farmaco sembra funzionare bene, potreste continuare a riceverlo gratuitamente per un periodo di tempo prolungato, fino a quando non sarà approvato dalla FDA per l'uso. (Si noti che studi diversi possono avere disposizioni diverse in materia di uso prolungato).
Decidere se partecipare non è sempre facile, ma farlo può offrire la possibilità di aiutare non solo te stesso, ma anche altre persone che in futuro potrebbero trovarsi nella tua stessa situazione. Non tutte le sperimentazioni cliniche portano all'approvazione di un farmaco e molti farmaci non raggiungono i loro obiettivi e non vengono mai approvati.
7. Utilizza Know Rare, che semplifica la ricerca di uno studio clinico e il contatto con un ricercatore.
Il Know Rare Study Finder fornisce un facile strumento di ricerca per tutti gli studi clinici elencati su clinicaltrials.gov. Compilando un breve sondaggio solo una volta, puoi essere abbinato a uno studio clinico per un potenziale trattamento per la tua malattia o condizione.
Se scegli di fare domanda per uno studio che offre visite virtuali di pre-screening, puoi programmare una "visita" virtuale dal vivo con un membro del team di ricerca dello studio che può esaminare tutto quello che devi sapere sullo studio e vedere se sei idoneo a parteciparvi.
Se non soddisfi i requisiti per uno studio, ti abbina a qualsiasi altro che è elencato per la tua malattia, e viene aggiornato costantemente, quindi anche se non c'è uno studio per te oggi, potrebbe essercene uno domani.
Per trovare uno studio sulla tua malattia o condizione, contattaci qui.
