7 consigli per trovare una sperimentazione clinica per la tua malattia rara
Il mondo delle sperimentazioni cliniche può essere un mistero per molti. Il processo può essere macchinoso e, come sappiamo, non sempre ci sono studi clinici in corso nella vasta gamma di malattie rare, il che lo rende a volte frustrante e una montagna russa emotiva. Qui ci sono alcune indicazioni con cui familiarizzare che ti aiuteranno nel tuo percorso verso la ricerca della sperimentazione clinica giusta per te.
Il fonte più completa di studi clinici è clinicaltrials.gov
Tutti i nuovi studi per le terapie che cercano l'approvazione della FDA sono elencati sul sito web della FDA clinicaltrials.gov, e possono essere ricercati per malattia.
Nota la fase dello studio
Queste sono le fasi di studio di un nuovo farmaco che fanno parte del processo di approvazione con la FDA.
Glistudi di fase I sono progettati per studiare la sicurezza del farmaco. Questo può avere solo pochi partecipanti, e può essere con volontari sani.
Glistudi di fase 2 sono progettati per vedere se il farmaco è efficace. Questo è anche uno studio "di prova", e il farmaco viene dato a persone con la malattia o condizione.
Glistudi di fase 3 hanno più partecipanti per assicurarsi che i risultati della fase 2 siano simili in un gruppo più grande di persone con la condizione o la malattia. Di solito è la fase finale prima di chiedere l'approvazione alla FDA.
Studi di fase IV dopo che il farmaco è approvato dalla FDA, continua ad essere studiato per un periodo di tempo più lungo
3. Guarda il tipo di studio
Gli studi suibiomarcatori sono studi che esaminano i fattori di rischio, i segni della malattia o la gravità della malattia.
Studi di storia naturale: questi studi mostrano come i sintomi di una malattia possono cambiare o progredire nel tempo.
Studi interventistici: si tratta di studi su farmaci, dispositivi o terapie non mediche che possono essere utilizzati per trattare una condizione o i sintomi di quella condizione
4. Controllare i criteri di inclusione/esclusione che specificano i requisiti per partecipare allo studio
I criteri di inclusione sono le qualità che una persona deve avere per partecipare, come la tua diagnosi, da quanto tempo ti è stata diagnosticata, la tua età, i sintomi, quali farmaci stai prendendo e i risultati dei tuoi esami di laboratorio o del sangue (come i livelli delle piastrine o dei globuli bianchi, i risultati dei reni e del fegato, i geni o gli anticorpi)
Criteri di esclusione Se hai questi fattori, probabilmente non potrai partecipare allo studio. Questo può includere:
Farmaci che potrebbe prendere, o un recente cambiamento di farmaci
Altre condizioni che potresti avere (come malattie cardiache, malattie del fegato, ecc.)
Procedure o interventi chirurgici che potrebbe aver subito, come la plasmaferesi o la timectomia
5. Chiedi dell'assistenza per il viaggio.
Se non c'è un centro di studio nella tua zona, spesso lo sponsor può rimborsarti o pagare le spese di viaggio o di pernottamento in un hotel nelle vicinanze. Questo è qualcosa che puoi chiedere al team dello studio quando parli con loro, o potrebbe esserci un indirizzo e-mail da contattare se sei interessato a saperne di più sullo studio.
6. Puoi avere accesso gratuito a un potenziale nuovo trattamento per la tua malattia.
Anche se non c'è garanzia che il farmaco in sviluppo sarà efficace per te, se partecipi a uno studio e il farmaco sembra funzionare bene per te, potresti essere in grado di continuare a ricevere il farmaco gratuitamente per un lungo periodo di tempo, fino a quando non sarà approvato dalla FDA per l'uso. (Nota che diversi studi possono avere diverse disposizioni di uso esteso).
Decidere se partecipare o meno non è sempre una decisione facile, ma farlo può offrire il potenziale per aiutare non solo te, ma altri individui con la stessa condizione in futuro. Non tutti i trial clinici sfociano in un farmaco approvato, e molti farmaci non raggiungono i loro obiettivi e non vengono mai approvati.
7. Usa Know Rare, che rende più facile trovare uno studio clinico e parlare con un ricercatore:
Il Know Rare Study Finder fornisce un facile strumento di ricerca per tutti gli studi clinici elencati su clinicaltrials.gov. Compilando un breve sondaggio solo una volta, puoi essere abbinato a uno studio clinico per un potenziale trattamento per la tua malattia o condizione.
Se scegli di fare domanda per uno studio che offre visite virtuali di pre-screening, puoi programmare una "visita" virtuale dal vivo con un membro del team di ricerca dello studio che può esaminare tutto quello che devi sapere sullo studio e vedere se sei idoneo a parteciparvi.
Se non soddisfi i requisiti per uno studio, ti abbina a qualsiasi altro che è elencato per la tua malattia, e viene aggiornato costantemente, quindi anche se non c'è uno studio per te oggi, potrebbe essercene uno domani.
Per trovare uno studio per la tua malattia o condizione, clicca qui.
