Organizzazione in primo piano: Myasthenia Gravis Rare Disease Network (MGNet)
La Myasthenia Gravis Rare Disease Network (MGNet) è un consorzio di centri medici accademici che collabora con la Myasthenia Gravis Foundation of America e Conquer MG , nonché con collaboratori di altri gruppi di ricerca e dell'industria. Lavoriamo insieme per migliorare lo sviluppo terapeutico di questa malattia rara.
MGNet fa parte della Rete di ricerca clinica sulle malattie rare (RDCRN) del National Institutes of Health.
La miastenia grave (MG) è una malattia autoimmune causata da anticorpi contro le proteine presenti nel punto di comunicazione tra nervi e muscoli. All'interno di questa patologia comune e ben definita, esistono sottotipi distinti di MG. La causa sottostante e la risposta ai trattamenti variano probabilmente in base all'età del paziente (insorgenza precoce o tardiva), alle anomalie del timo (timoma, iperplasia timica o atrofia timica) e allo stato degli anticorpi (anticorpi anti-recettori dell'acetilcolina, anticorpi anti-chinasi muscolo-specifica o assenza di anticorpi rilevabili - MG sieronegativa). Le cause di ciascun sottotipo probabilmente differiscono.
Le terapie esistono, ma hanno effetti collaterali significativi e alcuni pazienti rispondono male. Gli studi dimostrano che anche con il trattamento, alcuni pazienti hanno una scarsa qualità di vita.
L'obiettivo di MGNet è quello di far progredire lo sviluppo terapeutico. Per farlo abbiamo quattro obiettivi specifici:
Migliorare gli strumenti che scienziati e medici hanno per eseguire studi clinici attraverso un rigoroso monitoraggio dei pazienti nel tempo e valutare misure migliori di come i pazienti stanno facendo.
Identificare misure oggettive (biomarcatori) per mostrare come la malattia risponde al trattamento e prevedere meglio la risposta al trattamento o gli effetti collaterali, al fine di migliorare la progettazione degli studi clinici e la cura dei pazienti nella pratica clinica.
Migliorare la formazione dei giovani ricercatori che concentrano la loro carriera sulle malattie rare e in particolare sulla MG.
Migliorare la consapevolezza di scienziati, medici e pubblico riguardo alle esigenze specifiche dei pazienti affetti da MG attraverso la formazione di medici-ricercatori e il coinvolgimento dei pazienti e delle comunità scientifiche nella ricerca clinica e nello sviluppo terapeutico.
MGNet è finanziato dal National Institute of Neurological Disorders and Stroke e dal National Center for Advancing Translational Sciences.
Malattie studiate - Miastenia Gravis (MG) e i suoi sottotipi:
MG positiva agli anticorpi (Ab) del recettore dell'acetilcolina (AChR) ad insorgenza precoce, che colpisce principalmente le donne
MG positiva all'AChR Ab a insorgenza tardiva con un bias di malattia verso gli uomini
MG paraneoplastica associata al timoma
Positivo alla chinasi muscolo-specifica (MuSK) Ab
MG negativa agli anticorpi AChR/MuSK.
Per ulteriori informazioni, visitare il sito https://rdcrn.org/mgnet.
MGNet fornisce numerosi video educativi per portare consapevolezza alla ricerca clinica.
